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Vpriv nel trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1

Vpriv, il cui principio attivo è Velaglucerasi alfa, trova indicazione nel trattamento a lungo termine di pazienti affetti dalla malattia di Gaucher.

La malattia di Gaucher è una rara patologia ereditaria, nella quale le persone lamentano una carenza di un enzima denominato glucocerebrosidasi, che normalmente decompone un grasso chiamato glucocerebroside. Senza questo enzima, il glucocerebroside si accumula nell'organismo, soprattutto in fegato, milza e midollo osseo, scatenando i sintomi della malattia: anemia, stanchezza, tendenza alle ecchimosi e alle emorragie, ingrossamento della milza e del fegato, dolore alle ossa e fratture.

Vpriv viene usato in pazienti affetti dalla malattia di Gaucher di tipo 1, un tipo con interessamento epatico, splenico e osseo.

Siccome il numero di pazienti affetti dalla malattia di Gaucher è scarso, questa malattia è considerata rara e il 9 giugno 2010 Vpriv è stato designato come medicinale orfano.

Il trattamento con Vpriv deve essere monitorato da un medico esperto nella gestione della malattia di Gaucher.
Vpriv viene somministrato in infusione della durata di un’ora ogni 2 settimane. La dose può essere adeguata conformemente ai sintomi di ciascun paziente e della sua risposta al trattamento. Le prime 3 infusioni vengono somministrate in ambiente ospedaliero, ma le susseguenti possono essere somministrate a domicilio se i pazienti tollerano bene il medicinale. Le infusioni a domicilio devono essere supervisionate da un operatore sanitario professionista.

La malattia di Gaucher sopravviene a causa della carenza di un enzima chiamato glucocerebrosidasi. Il principio attivo di Vpriv, Velaglucerasi alfa, è una copia di questo enzima, che viene prodotto mediante tecnologia del DNA ricombinante.
Velaglucerasi alfa sostituisce l’enzima mancante nella malattia di Gaucher, consentendo la decomposizione del glucocerebroside.

In uno studio principale cui hanno partecipato 35 pazienti ( compresi 9 bambini ) affetti dalla malattia di Gaucher di tipo 1, Vpriv è stato raffrontato a Imiglucerasi ( altro farmaco per la malattia di Gaucher ). La principale misura dell’efficacia era il miglioramento dell’anemia, uno dei sintomi della malattia, dopo 41 settimane. Lo studio ha anche esaminato il controllo di altri sintomi della malattia quali l’aumento del numero di piastrine nel sangue e la riduzione delle dimensioni del fegato e della milza.

Vpriv si è rivelato altrettanto efficace dell’Imiglucerasi nella riduzione dell’anemia. Vpriv ha aumentato il tasso di emoglobina in media di 1.6 grammi per decilitro ( da 11.4 g/dl ) mentre l’Imiglucerasi ha aumentato il tasso di emoglobina in media di 1.5 g/dl ( da 10.6 g/dl ). Lo studio ha anche dimostrato che Vpriv è altrettanto efficace dell’Imiglucerasi nel controllo dei sintomi della malattia di Gaucher.

Negli studi, gli effetti indesiderati più comuni con Vpriv ( osservati in oltre 1 paziente su 10 ) sono stati: cefalea, vertigine, dolore alle ossa, artralgia, mal di schiena, reazioni connesse all’infusione, astenia o stanchezza e piressia, o aumento della temperatura corporea.

Vpriv non deve essere utilizzato nelle persone che soffrono di reazioni allergiche gravi alla Velaglucerasi alfa o a uno qualsiasi degli altri eccipienti. ( Xagena2010 )

Fonte: EMA, 2010

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